Los científicos están experimentando una solución para las enfermedades del corazón

Un grupo de científicos están probando modificaciones genéticas para detener para siempre todas las enfermedades cardíacas importantes.

¿Y si una sola inyección pudiera reducir los niveles de colesterol y triglicéridos en la sangre de por vida? En el primer experimento de modificación genética de este tipo, los científicos desactivaron dos genes en los monos que aumentan el riesgo de enfermedades cardíacas. Los humanos también son portadores de los genes y el experimento despertó la esperanza de que un día el asesino podría ser controlado.

«Esto podría ser la cura para las enfermedades del corazón», dijo el Dr. Michael Davidson, director de la Clínica de Lípidos de la Escuela de Medicina Pritzker de la Universidad de Chicago.

Los científicos están experimentando una solución para las enfermedades del corazón

Los investigadores decidieron bloquear dos genes: el PCSK9, que ayuda a regular los niveles de colesterol LDL, y el ANGPTL3, que hace parte del sistema que regula los triglicéridos, un tipo de grasa en la sangre. Ambos genes están activos en el hígado, donde se producen el colesterol y los triglicéridos. Las personas que heredan mutaciones que han destruido la función de los genes no tienen enfermedades cardíacas.

Las personas con niveles elevados de triglicéridos y colesterol LDL en la sangre corren un riesgo significativamente mayor de sufrir enfermedades cardíacas, ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares, que son las principales causas de muerte en la mayoría de los países desarrollados. Las empresas farmacéuticas ya han desarrollado y comercializado dos de los llamados inhibidores PCSK9 que reducen significativamente el colesterol LDL-Cholesterol, pero son caros y deben ser inyectados durante intervalos semanales.

Los investigadores de Verve Therapeutics, dirigidos por el Dr. Sekar Kathiresan, CEO, decidieron modificar los genes en su lugar. La medicina que desarrollaron consiste en dos piezas de ARN: un editor de genes y una pequeña guía que dirige al editor a una sola secuencia de 23 letras de ADN humano entre los 32.500 millones de letras del genoma.

Si la estrategia funciona en humanos, su mayor impacto podría ser en los países más pobres que no pueden permitirse inyecciones caras para las personas con alto riesgo de enfermedades cardíacas, dijo el Dr. Daniel Rader, presidente del Departamento de Genética de la Universidad de Pensilvania y miembro del Consejo Asesor Científico de Verve.

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